中新在线海海,3月1日刊:“三个问题”基因编辑中国科学家提出了新的安全检测方法

作者郑莹莹

由于“基因编辑婴儿”事件,遗传编辑被视为一种敏感的生物医学新技术。人类需要基因编辑吗?什么样的遗传编辑技术是可行的?如何检测技术安全性?北京时间早晨,国际权威学术期刊“科学”(《科学》)发表了一项与中国科学家基因编辑测试有关的新技术——“GOTI”技术,引发了关于基因编辑的“三个问题”。

“三个问题”基因编辑中国科学家提出了新的安全测试方法 国外 第1张 观察小鼠胚胎。中国科学院科技摄影联盟图片提供

第一问:人类是否需要基因编辑?

所谓的基因编辑是在基因组中敲除,添加,替换等特定的DNA片段。

为什么人类需要基因编辑?中国科学院神经科学研究所研究员杨辉说,人类现在有大约7,000种罕见疾病,其中80%是单基因遗传病。在人体中超过20,000个基因中,只要有一个突变,就可能发生先天性失明和耳聋等遗传性疾病。

他指出,这些罕见疾病涉及全球3亿患者,总数非常多,但95%的罕见疾病没有药物。中国电影《我不是药神》的患者相对幸运,因为至少已有药物可用。

科学界正试图通过遗传编辑来解决罕见疾病的问题。 “如果我们有'剪刀',是一种有效的基因编辑工具,可以纠正突变,我们可以治疗这些疾病吗?”杨辉说。

他介绍说,基因治疗的概念是在20世纪80年代提出的。经过科学家数十年的努力,仅在2010年之后,几种药物才相继出现,以治疗某些相对罕见的单基因遗传性疾病。大多数疾病仍然太小,但FDA(美国食品和药物管理局)预测,到2022年,预计将有40多种新的基因治疗药物可供使用。

“三个问题”基因编辑中国科学家提出了新的安全测试方法 国外 第2张 GOTI技术的实验过程和主要结果。中国科学院科技摄影联盟图片提供

第二问:什么样的基因编辑可行?

由于人类需要遗传编辑,什么样的基因编辑是可行的?中国科学院院士,中国科学院神经科学研究所所长浦慕明在接受采访时强调,“人类胚胎生殖目的的基因编辑活动是国家禁止的,是非法的。 “

杨辉说,人体有40万亿到60万亿个细胞。为了实现基因治疗的目标,可能需要编辑数万亿个细胞,因此对其有效性和安全性的要求非常高。

他指出基因编辑技术应该是有效的。首先,希望尽可能多的突变基因得到纠正,其次,避免脱靶情况。所谓的脱靶是纠正这个基因,但“不瞄准”并破坏其他基因,脱靶效应可能会导致各种副作用,包括癌症。

例如,目前的第三代基因编辑工具CRISPR/Cas9由于其简单,高效和低成本等优点而备受关注。自2012年发明以来,学术界普遍认为基于CRISPR/Cas9及其衍生物的临床技术将对人类健康做出重大贡献。但是,自从这项技术问世以来,脱靶的风险一直存在争议。

第三问:怎样检测技术安全性?

中国科学家试图将测试方法作为基因编辑工具的“安全检查员”。这项研究于1日《科学》发布,建立了一种名为GOTI的新的脱靶检测技术。杨辉说,这种方法是目前报道的最灵敏的检测脱靶方法。

研究小组首先测试了最经典的CRISPR/Cas9。结果发现,CRISPR/Cas9没有明显的脱靶效应,另一种基因编辑技术—— BE3也有很高的希望,它有一个非常严重的脱靶问题,存在很大的隐患,目前还不适合作为一种临床技术。在先前的检测方法中未发现脱靶问题。

该研究发现,该行业已经重新审视了遗传编辑技术的风险,更重要的是,预计将建立新的行业标准,并开发更准确,更安全的新一代基因编辑工具,最大限度地降低风险并允许患者真的好处。

“这也为中国研究人员提供了机会。无论是第三代还是第四代基因编辑工具,核心专利主要掌握在欧美国家手中。在我们拥有更强大的检测方法后,我们有机会建立一个更安全,更有效的基因编辑工具,“杨辉说。 (完)

更新日期: 2019年03月21日
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